آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) یک اختلال ژنتیکی بسیار نادر است که اغلب به مرگ زودرس بیماران جوان منجر می شود، اما داروی آزمایشی جدید برخی نتایج باور نکردنی در مرحله آزمایشی تولید کرده است که حتی چند کودک مبتلا به این بیماری را قادر به راه رفتن دوباره کرده است.